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第二十九屆帕金森病日 讓創(chuàng)新助力帕金森病
發(fā)布時(shí)間:2025-04-15 09:18:00

2025年4月11日是第29個(gè)世界帕金森病日,主題為"人工智能助力帕金森病管理"。"世界帕金森病日"由歐洲帕金森病聯(lián)合會(huì)于1997年發(fā)起,由世界衛(wèi)生組織(WHO)聯(lián)合贊助支持,旨在提高帕金森病患者及其家人、公眾對(duì)帕金森病的認(rèn)知,鼓勵(lì)專業(yè)醫(yī)療人員與患者共同努力、分享經(jīng)驗(yàn),呼吁全社會(huì)以及公眾對(duì)帕金森病的關(guān)注和重視。

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何為帕金森病?

帕金森病是發(fā)生于中老年人群的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病,隱襲起病,進(jìn)展緩慢,其特征性病理改變?yōu)楹谫|(zhì)多巴胺能神經(jīng)元變性死亡和路易小體形成,導(dǎo)致多巴胺遞質(zhì)減少,從而臨床上出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)遲緩、靜止性震顫、肌強(qiáng)直和姿勢(shì)平衡障礙等運(yùn)動(dòng)癥狀,同時(shí)伴有各種非運(yùn)動(dòng)癥狀,如嗅覺減退、便秘、睡眠障礙等[2]。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),目前我國帕金森病患者居世界第一,已成為繼腫瘤、心腦血管疾病之后危害我國中老年人健康的"第三大殺手"。《中國帕金森病治療指南第四版》指出,到2030年我國帕金森病患者數(shù)將達(dá)500萬人。帕金森病多在60歲以后發(fā)病,但近年來帕金森病的發(fā)病已經(jīng)開始呈現(xiàn)低齡化、年輕化的趨勢(shì)。

出現(xiàn)劑末現(xiàn)象:金標(biāo)準(zhǔn)左旋多巴也有藥物"蜜月期"?

目前,口服左旋多巴被認(rèn)為是治療帕金森病的標(biāo)準(zhǔn)療法。早期治療時(shí),由于左旋多巴緩沖效應(yīng),單劑藥效可維持較長時(shí)間且較平穩(wěn).但在用藥數(shù)年后,大部分患者逐漸出現(xiàn)劑末現(xiàn)象:即一劑左旋多巴的有效時(shí)間變短,尚未到下次服藥時(shí)間癥狀已提早反彈。進(jìn)一步地,患者可能經(jīng)歷開-關(guān)現(xiàn)象,表現(xiàn)為不按規(guī)律的突然失效和再次起效。這部分可能與血藥濃度迅速變化有關(guān),也與疾病晚期腦內(nèi)多巴胺儲(chǔ)備耗竭、受體敏感性變化有關(guān)。據(jù)研究顯示,中國人群"劑末現(xiàn)象"的發(fā)生率達(dá)45.5%,且隨著病程的延長發(fā)生率逐漸增高,5年以上病程的患者"劑末現(xiàn)象"發(fā)生率在60%以上。

針對(duì)劑末現(xiàn)象,國內(nèi)常見的診療對(duì)策就是增加左旋多巴的給藥次數(shù),縮短給藥間隔,這也增加了左旋多巴應(yīng)用過多甚至濫用的風(fēng)險(xiǎn)。如何治療劑末現(xiàn)象,改善癥狀成為治療帕金森病的一個(gè)難點(diǎn)。

創(chuàng)新藥奧吡卡朋博鰲先行 加快可及

COMT(兒茶酚-氧位-甲基轉(zhuǎn)移酶)抑制劑可以抑制左旋多巴的分解,使其更多的進(jìn)入大腦,從而實(shí)現(xiàn)上述治療目標(biāo)。2018年,復(fù)星醫(yī)藥與葡萄牙BIAL公司達(dá)成協(xié)議,引進(jìn)全球創(chuàng)新藥第三代COMT抑制劑奧吡卡朋。

作為全新第三代COMT抑制劑,奧吡卡朋具有較高的COMT酶結(jié)合親和力,產(chǎn)生強(qiáng)效且持久的抑制活性,減少左旋多巴的外周代謝,從而提高左旋多巴的生物利用度。創(chuàng)新藥奧吡卡朋是全球唯一每天只需睡前口服一次的COMT抑制劑,可有效改善帕金森患者運(yùn)動(dòng)癥狀、非運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量,可作為治療成人帕金森病患者劑末癥狀波動(dòng)的聯(lián)合用藥。

經(jīng)研究發(fā)現(xiàn),奧吡卡朋 50mg減少絕對(duì)"關(guān)期"時(shí)間約120min,與安慰劑相比增加開期 71.9 min。經(jīng)恩他卡朋換用奧吡卡朋的患者,可進(jìn)一步增加無異動(dòng)癥的開期時(shí)間45.7min,進(jìn)一步減少關(guān)期時(shí)間39.3min。出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)波動(dòng)的患者越早使用,療效越好,不良反應(yīng)更少,生活質(zhì)量獲益更多。

為了加速推動(dòng)藥品問世,2024年復(fù)星醫(yī)藥就奧吡卡朋在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)提交臨床急需進(jìn)口藥品申請(qǐng),近期已落地瑞金海南醫(yī)院、華西醫(yī)院樂城分院等多家醫(yī)院。目前,帕金森病患者可前往海南博鰲接受專業(yè)問診及治療。于中國境內(nèi),奧吡卡朋正在NDA評(píng)審階段,預(yù)計(jì)2026年正式問世。

審批號(hào):NP-20250409-008

World Parkinson's Day 2025 - Parkinson's Europe

中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)帕金森病及運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)組, 中國醫(yī)師協(xié)會(huì)神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)師分會(huì)帕金森病及運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)組. 中國帕金森病治療指南(第四版)[J]. 中華神經(jīng)科雜志, 2020, 53(12):14.

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