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２０２５年７月２日，武漢協和醫院的研究團隊在國際頂級醫學期刊《Ｔｈｅ Ｌａｎｃｅｔ》上報道了全球首次直接在患者體內制備ＣＡＲ－Ｔ細胞治療復發／難治多發性骨髓瘤的臨床研究成果。
這一突破不僅簡化了傳統ＣＡＲ－Ｔ療法的復雜流程，更接近＂即用型＂模式，大幅降低了治療門檻。
什么是ＣＡＲ－Ｔ療法
ＣＡＲ－Ｔ細胞療法（嵌合抗原受體Ｔ細胞療法）療法是一種通過基因工程改造患者自身Ｔ細胞，使其能夠精準識別并殺傷癌細胞的療法。主要步驟包括：
１．從患者血液中分離出Ｔ細胞；
２．在實驗室通過基因工程技術為Ｔ細胞裝上嵌合抗原受體（ＣＡＲ），使其能夠精準識別腫瘤表面抗原；
３．將改造后的Ｔ細胞大量擴增后回輸至患者體內，實現精準識別并殺傷腫瘤細胞的作用。
ＣＡＲ－Ｔ細胞療法的優勢
ＣＡＲ－Ｔ療法已展現出顯著的治療優勢，尤其對于那些對其他治療手段不再有效的血液癌癥患者而言。
精準靶向
與傳統的癌癥治療方法相比，ＣＡＲ－Ｔ細胞療法具有高度特異性。它能夠精準識別癌細胞表面的特定抗原，從而大大減少對健康組織的副作用。
個性化治療
用于治療的Ｔ細胞從患者體內采集，經過改造后再重新注入體內。這種個性化的方法不僅提高了治療的響應率，還降低了特定副作用的風險，使治療對個體患者來說更安全。
長期緩解
對于許多患者而言，ＣＡＲ－Ｔ療法能夠帶來持久的緩解，這意味著在治療后癌癥會長期處于受控狀態。這使患者能夠擺脫持續癌癥治療的循環，顯著提高生活質量。
ＣＡＲ－Ｔ療法的獲批進展
目前，ＣＡＲ－Ｔ療法在血液系統惡性腫瘤的治療中取得了顯著成效，中國已有多款細胞治療產品獲批上市。它主要適用于以下癌癥：
１．急性淋巴細胞白血病：特別是復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者。艾米莉·懷特黑德（Ｅｍｉｌｙ Ｗｈｉｔｅｈｅａｄ）經過ＣＡＲ－Ｔ治療后實現十多年的無癌生存。因此，對于常規治療后復發或產生耐藥性的患者，ＣＡＲ－Ｔ療法可能是一個有效的選擇。
２．大Ｂ細胞淋巴瘤（ＬＢＣＬ）：嵌合抗原受體Ｔ細胞（ＣＡＲ－Ｔ）療法可能為傳統治療效果不佳的患者提供新的治療選擇，并提高緩解率和生存率。
３．多發性骨髓瘤：近年來，嵌合抗原受體Ｔ細胞（ＣＡＲ－Ｔ）療法在多發性骨髓瘤的治療中也展現出希望。它可作為復發／難治性患者的有效補救治療手段。
體內制備ＣＡＲ－Ｔ技術優勢
在血液腫瘤的治療中，ＣＡＲ－Ｔ療法已展現出顯著療效，為許多曾陷入絕境的患者帶來了緩解甚至治愈的希望。然而，其應用受限于復雜的制備流程、嚴格的物流要求、漫長的等待時間和高昂的成本。
體內ＣＡＲ－Ｔ技術為這些挑戰提供了新的解決方案。通過直接向內源性Ｔ細胞遞送ＣＡＲ轉基因，在原位將其重編程為ＣＡＲ－Ｔ細胞。這種療法更接近即用型產品而非定制化藥物，從而省去了單采、ＣＡＲ－Ｔ細胞制備及淋巴清除等步驟。
這不僅簡化了治療流程，縮短了等待時間，還降低了成本，使更多患者能夠承擔治療費用。
體內ＣＡＲ－Ｔ療法的臨床突破
研究團隊對４例復發／難治性多發性骨髓瘤患者進行觀察治療，效果如下：
患者１在第２個月時獲得了嚴格的完全緩解，所有髓質和髓外病變均已消退。
患者２在第２８天時獲得了完全緩解，病變已完全消退。
患者３和４有部分反應，到第２８天，腫瘤病變減少，骨髓中的殘余疾病陰性達到最低限度。
盡管所有患者均出現短暫炎癥反應（如發熱、寒戰），但經對癥治療后得到緩解，未出現嚴重長期副作用。
結語
ＣＡＲ－Ｔ療法的出現改變了癌癥的治療方式。隨著技術的發展，體內ＣＡＲ－Ｔ治療有望在未來得到更廣泛的應用，不僅給更多的血液腫瘤患者帶來希望，也有可能推廣到其他癌癥類型。
然而，重要的是要意識到ＣＡＲ－Ｔ療法仍然面臨著挑戰，例如提高安全性和療效、減少副作用和解決高成本問題。這些問題需要研究人員和醫療機構不斷探索和創新。
隨著研究和技術的不斷進步，ＣＡＲ－Ｔ細胞療法有望在未來發揮更大的作用，有可能從＂天價療法＂變為普惠醫療，使更多的患者受益。
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